https://bodybydarwin.com
Slider Image

Ara s’utilitza CRISPR en humans als Estats Units

2020

El primer procés nord-americà contra CRISPR en humans ha començat, ha informat aquest dimarts NPR. Actualment dos pacients estan sent tractats com a part d’un estudi de la Universitat de Pensilvania. Per NPR, ambdues tenen formes de càncer difícils de tractar i ambdues han recaigut després de tractaments regulars. Com a part de la prova, els investigadors estan prenent cèl·lules immunes del propi cos dels pacients i les editen amb CRISPR abans de tornar-les a entrar. L’esperança és que aquestes cèl·lules editades siguin millors per identificar i atacar el càncer que els seus homòlegs sense alterar. Segons el registre d’assaigs clínics del govern dels Estats Units, els investigadors esperen inscriure 18 persones al seu estudi. Però encara no se sap si seran aprovats per a molts temes, segons Jon Fingas, d' Engadget .

No coneixerem els resultats d’aquest estudi, ni tan sols com ho fan els dos pacients inscrits actualment, fins a una data encara no incerta en el futur. Però és cert que els assaigs CRISPR comencen a passar pel corrent. Hi ha previst altres proves als Estats Units i al nostre veí nord del Canadà, mentre que l’Organització Mundial de la Salut té en compte l’ètica de qualsevol tipus d’edició de gens humans.

És important saber que utilitzar CRISPR per alterar tipus específics de cèl·lules en humans adults no és res com l’ús de CRISPR per editar l’ADN germinal, cosa que els científics de la Xina van fer als bessons anomenats Lulu i Nana a finals de l’any passat. El consens científic és que en cap moment estem a punt, èticament o científicament, de començar a editar ADN de línies germinals, que es transmet a les generacions futures. Però l’aplicació terapèutica que s’està produint en aquest nou assaig continua sent molt important: al cap i a la fi, mai no havíem editat gens humans d’aquesta manera. Què pot anar malament? Tenim les vostres respostes:

"Tècnicament parlant, aquest és el primer ús de CRISPR en pacients humans [als Estats Units], però CRISPR és un complement a aquesta teràpia, afirma John Doench, genetista i expert en edició de gens del Broad Institute. CRISPR és només una nova eina Per a la realització d'un procediment lleugerament menys nou, segons el procés de la Universitat de Pensilvania, segons ell, CRISPR s'està utilitzant per a fer que les cèl·lules immunes enginyoses conegudes com a cèl·lules CAR-T es pensin que són millors per atacar tumors que regulen les cèl·lules immunes.

Altres equips han realitzat aquestes cèl·lules immunes dissenyades amb altres mètodes abans, però CRISPR permet que l'equip de la Universitat de Pennsilvània faci una nova alteració: eliminar un gen específic en les cèl·lules CAR-T relacionades amb la supressió de la seva resposta immune. Aquest gen, conegut com a PD-1, es pot orientar a tot el cos amb fàrmacs anomenats inhibidors de PD-1, però, mitjançant CRISPR, els científics només poden modificar la resposta immune de les cèl·lules immunes especials que creen. Això disminueix els efectes secundaris del tractament: al cap i a la fi, la PD-1 és als nostres cossos per una raó.

Crec que és important reconèixer que les cèl·lules CAR-T són una tecnologia per si mateixes, afirma Doench. Això vol dir que si la teràpia no funciona només per als dos pacients actualment inscrits al procés CRISPR, és possible que la raó no estigui relacionada amb CRISPR; CAR-T és increïblement eficaç en alguns pacients, però inútil en altres. Tant les cèl·lules CRISPR com les CAR-T tenen un llarg camí per recórrer com a teràpies, i és possible que simplement no guanyin treballs o que no treballin en combinació, segons ell.

L’altra gran preocupació d’aquest tractament, com passa amb tot el relacionat amb CRISPR, és l’edició fora de destinació, afirma John DiPersio, un especialista en càncer de la Washington University School of Medicine de St. Louis especialitzat en genòmica de la leucèmia. CRISPR treballa guiant els enzims els que fan esculpiment genètic fins al punt en una cadena d'ADN que els científics volen alterar. Si l’ARN no troba els llocs adequats o els enzims CRISPR fan canvis en punts addicionals, també podrien caure preses altres gens.

Tot i això, no és necessàriament un problema enorme, depenent de les edicions fora de destinació en qüestió. El nostre ADN està sent tallat per coses del nostre entorn tot el temps, diu Doench. En la seva majoria, és força resistent als danys aleatoris. Però un canvi a determinats gens podria convertir les cèl·lules CAR-T mateixes pre-canceroses.

És possible veure els efectes de l’edició a les cel·les abans que no es tornin a posar al cos, però cap mètode de lectura dels seus genomes és eficaç al 100%. I en alguns casos, els efectes positius del tractament del càncer ja present poden superar el risc que un dels milers de cèl·lules CAR-T infuses pugui convertir-se en càncer.

Al final, és qüestió de pesar beneficis i costos possibles per als cossos humans malalts. Hi ha un gran potencial positiu en l'edició de gens per crear millors defenses de les cèl·lules T, diu DiPersio. Si resulta tan segur com ell i altres com l’equip de la Universitat de Pennsilvània pensen que pot ser, podria suposar un gran avenç per al tractament del càncer.

Dormim menys a mesura que envellim, perquè el nostre cervell no creu que estiguem cansats

Dormim menys a mesura que envellim, perquè el nostre cervell no creu que estiguem cansats

És possible que finalment sabem com volen els mosquits

És possible que finalment sabem com volen els mosquits

Netejadors de cares elèctrics per aconseguir que l’oli i la pell morta siguin dels seus porus

Netejadors de cares elèctrics per aconseguir que l’oli i la pell morta siguin dels seus porus